2022年孤兒藥概念受益的上市公司名單

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一、IPO上市
11月,僅有1家醫(yī)藥公司采用IPO形式上市,數(shù)量上與10月相同,但少于去年同期IPO的數(shù)量。
1、Acrivon Therapeutics(NASDAQ:ACRV)
11月15日,ACRV以12.5美元的價格,發(fā)行了755萬股,募集了9437.5萬美元。
Acrivon Therapeutics成立于2018年,是一家臨床階段的精準(zhǔn)腫瘤治療藥物研發(fā)公司,利用其磷酸蛋白質(zhì)組學(xué)技術(shù)(Acrivon Precision Predictive Proteomics,AP3)開發(fā)治療腫瘤的藥物。
基于蛋白質(zhì)組學(xué)和腫瘤細(xì)胞分析,AP3平臺可對腫瘤組織進(jìn)行分析,發(fā)現(xiàn)與疾病進(jìn)展相關(guān)的生物標(biāo)志物,然后再開發(fā)與之匹配的藥物。與AP3平臺配套使用的是名為OncoSignature的腫瘤組織活檢伴隨檢測,用于識別最有可能受益于公司在研藥物的患者。
2011年,公司從禮來引入了一款針對DDR激酶CHK1和CHK2的第二代雙重抑制劑小分子藥物ACR-368(prexasertib),目前正在進(jìn)行針對多種腫瘤的二期試驗(yàn)。
Prexasertib此前被禮來所放棄,原因是在臨床二期試驗(yàn)中未能展現(xiàn)出令人信服的前景,不過藥物已經(jīng)在1000多名卵巢癌、鱗狀細(xì)胞癌患者中進(jìn)行了測試,并FDA認(rèn)定為治療肛門癌的孤兒藥。
除ACR-368,公司還在開發(fā)其內(nèi)部發(fā)現(xiàn)的臨床前階段管線項(xiàng)目,靶向DNA損傷反應(yīng)或DDR中的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn),包括WEEP1和KMYT1。
在一級市場,公司完成了由Wellington Management、Surveyor Capital領(lǐng)投,RA Capital、Perceptive等跟投的1億美元B輪融資。此前公司還獲得Alexandria Venture和Chione的早期投資。
二、SPAC上市
11月,有5家生物醫(yī)藥公司完成SPAC合并上市,3家SPAC公司宣布與生物醫(yī)藥企業(yè)合并。
1、本月已完成與SPAC合并上市的生物醫(yī)藥企業(yè)
1.1 OmniAb(NASDAQ:OABI)
11月2日,抗體藥物發(fā)現(xiàn)公司OmniAB完成與SPAC公司AHPA的合并上市,該交易對OmniAB的估值約為8.5億美元。
OmniAB是Ligand(NASDAQ:LGND)旗下的抗體藥物發(fā)現(xiàn)平臺。2016年1月,Ligand以1.78億美元現(xiàn)金加股票收購了Open Monoclonal Technology Inc,獲得了OmniRat(轉(zhuǎn)基因大鼠),OmniMouse(轉(zhuǎn)基因小鼠)和OmniFlic(OmniRat的一個分支,可以用于開發(fā)雙特抗),又在2017年收購了Crystal BioSciences的轉(zhuǎn)基因雞人源抗體平臺,并改名為OmniChicken,在此基礎(chǔ)上建立了OmniAb平臺。
OmniAb 平臺主要是依托于新型的鋅指核酸酶技術(shù)ZFNs進(jìn)行基因編輯,并結(jié)合B細(xì)胞單細(xì)胞篩選技術(shù),以加速單抗的研發(fā)和生產(chǎn):
(1)抗原設(shè)計(jì)。公司的抗原平臺可產(chǎn)生全長膜蛋白,包括GPCR之類的multi-Tm蛋白,可用于免疫和篩查目的的蛋白克隆、表達(dá)、純化、重組和質(zhì)量控制。
(2)抗體生產(chǎn)。公司專有且經(jīng)過驗(yàn)證的轉(zhuǎn)基因動物,包括OmniRat?,OmniChicken?和OmniMouse?,每一種都能夠產(chǎn)生高質(zhì)量的完全人類抗體,通過體內(nèi)親和成熟自然優(yōu)化。OmniFlic?和OmniClic?通過一種輕鏈方法解決了行業(yè)對雙特異性抗體應(yīng)用的需求;OmniTaur?具有奶牛抗體的獨(dú)特結(jié)構(gòu)屬性,可用于復(fù)雜的靶標(biāo)。
(3)抗體篩選。OmniAB的轉(zhuǎn)基因動物包含了行業(yè)中最多樣化的宿主系統(tǒng),通過人工智能增強(qiáng)抗原設(shè)計(jì)和免疫方法,結(jié)合高通量和基于微流體的單個B細(xì)胞篩選和下一代測序數(shù)據(jù)集的深度計(jì)算分析,以識別具有卓越性能的人類抗體。
(4)抗體發(fā)現(xiàn)。包括使用蛋白質(zhì)、DNA或細(xì)胞的免疫策略,以及結(jié)合分析、親和力排序、表位組合、功能分析等,發(fā)現(xiàn)最佳抗體藥物。
(5)抗體優(yōu)化。優(yōu)化序列以重新表達(dá)抗體形式,并在分析和生物測定評估中確認(rèn)性能,創(chuàng)建潛在優(yōu)化的排名列表。
目前,OmniAB與超過55家生物醫(yī)藥公司合作,包括強(qiáng)生、基因泰克和金斯瑞,擁有250多個正在開發(fā)或商業(yè)化的項(xiàng)目。
OmniAb的母公司Ligand是非常少見的license-out模式的醫(yī)藥研發(fā)公司,專注于藥物發(fā)現(xiàn)、早期藥物開發(fā)、藥物重新調(diào)配和對外合作,通過對外授權(quán)藥物權(quán)益的方式創(chuàng)造收入。
Ligand的合作伙伴逾130多個,遍及世界500強(qiáng)各大藥企,以及歐美亞多個國家的公司,僅在中國的合作方就有藥明康德、華潤雙鶴、譽(yù)衡藥業(yè)、基石藥業(yè)、西安新通等。
1.2 Scilex Holding(NASDAQ:SCLX)
10月11日,ScilexHolding完成與計(jì)劃SPAC公司FLAC合并上市,該交易對企業(yè)的估值為16億美元。
Scilex Holding是Sorrento(NASDAQ:SRNE)的子公司,致力于非阿片類鎮(zhèn)痛產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化。公司共有4款藥物,其中主導(dǎo)產(chǎn)品為:
(1)產(chǎn)品ZTlido?(利多卡因外用產(chǎn)品)已經(jīng)獲得FDA的批準(zhǔn),用于緩解帶狀皰疹后神經(jīng)痛(PHN)相關(guān)疼痛;
(2)藥物SP-102 (10mg地塞米松磷酸鈉粘性凝膠注射液)(SEMDEXA?):已完成III期臨床試驗(yàn)的登記,并已獲得FDA的快速通道的資質(zhì)認(rèn)定,有望成為FDA批準(zhǔn)的首個用于治療腰骶神經(jīng)根痛或坐骨神經(jīng)痛的非阿片類硬膜外注射藥物。
此外,公司還有兩家子公司:Scilex Pharmaceuticals和Semnur Pharmaceuticals。
公司的執(zhí)行主席Henry Ji是美國醫(yī)藥界知名華人企業(yè)家,創(chuàng)立了Sorrento(NASDAQ:SRNE),并通過一系列的兼并收購(Bioserv、Scilex、Concortis、Levena、LACEL、TNK、Virttu、Ark Animal Health 和 Sofusa Lymphatic),讓公司獲得成長。
除了Scilex Holding之外,Sorrento還有一家已經(jīng)上市的子公司:胎盤源異體細(xì)胞療法公司Celularity(NASDAQ:CELU)。
(3)NewAmsterdam (NASDAQ:NAMS)
11月23日,NewAmsterdam Pharma完成與SPAC公司FLAC的合并上市。
NewAmsterdam Pharma是一家致力于開發(fā)代謝性疾病藥物的荷蘭醫(yī)藥公司,由風(fēng)險投資公司Forbion和公司首席科學(xué)官John Kastelein于2019年創(chuàng)立,并于2021年1月完成了由Forbion和Morningside Ventures領(lǐng)投的1.96億美元的 A輪融資,其他投資方還有知名硅谷投資人Peter Thiel、BVF、Janus Henderson等。
公司的主導(dǎo)管線是口服、低劑量和每日一次的CETP抑制劑obicetrapib,作為高危心血管疾病(“CVD”)患者降低LDL-C療法,主要適用于他汀類藥物控制不佳的患者。公司在2021年AHA會議上發(fā)布了ROSE 2b期試驗(yàn)數(shù)據(jù),相較于接受他汀類藥物的患者,接受obicetrapib患者的LDL-C下降了51%。
2022年6月,公司與Menarini集團(tuán)就obicetrapib在歐洲的商業(yè)化簽訂獨(dú)家許可協(xié)議,協(xié)議總金額高達(dá)10億歐元,包括1.425億歐元的首付款,以及潛在的里程碑付款和凈產(chǎn)品銷售的兩位數(shù)的特許權(quán)使用費(fèi)。公司同時保留在世界其他地區(qū)商業(yè)化obicetrapib的權(quán)利,以及obicetrapib用于治療其他疾病的權(quán)利。
公司CEO Michael Davidson博士經(jīng)驗(yàn)豐富,曾是Corvidia Therapeutics(后被諾和諾德收購)、Omthera(后被阿斯利康收購)等醫(yī)藥公司的創(chuàng)始人和首席醫(yī)療官,亦曾創(chuàng)立了芝加哥臨床研究中心。
2、宣布與生物醫(yī)藥企業(yè)合并的SPAC公司
(1)MedTech(NASDAQ:MTAC)
11月14日,SPAC公司MTAC宣布與TriSalus Life Sciences合并,對價為2.444億美元,預(yù)計(jì)在明年一季度完成合并,屆時該股票將在納斯達(dá)克上市,股票代碼為“TLSI”。
TriSalus Life Sciences是一家專注于藥物遞送技術(shù)的公司,并將與免疫療法相結(jié)合,以解決肝臟和胰腺腫瘤的免疫功能障礙。
基于專有的藥物遞送技術(shù)平臺Pressure-Enabled Drug Delivery ?( PEDD ?),公司已經(jīng)開發(fā)了TriNav? Infusion System,目前已經(jīng)被FDA批準(zhǔn),旨在將治療藥物用于選定部位,該方法已被證明可以通過調(diào)節(jié)壓力和流量來克服腫瘤內(nèi)壓力,從而增加治療藥物的輸送并改善患者的預(yù)后。此外,公司還在研發(fā)Pancreatic Retrograde Venous Infusion ?遞送系統(tǒng)。
在適應(yīng)癥方面,TriSalus專注于以腫瘤免疫功能障礙為特征的適應(yīng)癥,包括肝細(xì)胞癌(HCC)、肝內(nèi)膽管癌(ICC)、胰腺導(dǎo)管腺癌(PDAC)、伴有肝轉(zhuǎn)移的 PDAC、伴有肝轉(zhuǎn)移的葡萄膜黑色素瘤和伴有肝轉(zhuǎn)移的結(jié)直腸癌等適應(yīng)癥。
在遞送技術(shù)的支持下,公司正在開藥物SD-101。SD-101是一種TLR9激動劑,可促進(jìn)細(xì)胞浸潤,以逆轉(zhuǎn)肝臟中的免疫抑制。到目前為止,在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中,作為單一療法的SD-101,在多種劑量水平下,有超過100次的試驗(yàn),安全數(shù)據(jù)表明治療耐受性良好。
三、反向并購上市(Reverse Merger)
11月,有1家生物醫(yī)藥公司宣布了反向并購上市。
1、Graybug(NASDAQ:GRAY)
11月21日,GRAY宣布與CalciMedica合并,合并后的公司約有3500萬美元,預(yù)計(jì)可以支撐公司運(yùn)營到2025年。合并前的GRAY股東預(yù)計(jì)持有合并后公司約29%的股份,剩余股份由合并前CalciMedica股東持有。
CalciMedica是由風(fēng)險投資機(jī)構(gòu)Valence Life Sciences孵化的生物醫(yī)藥企業(yè),此前該機(jī)構(gòu)該擁有Arqule(NASDAQ:ARQL)(被默克收購)、Corthera(被諾華收購)、Celator(被JAZZ收購)、Geminx(被TEVA收購)、Invuity(被Stryker收購)等諸多經(jīng)典投資案例。
CalciMedica認(rèn)為許多炎癥性疾病與CRAC通道的過度激活有關(guān),導(dǎo)致過量的鈣進(jìn)入對細(xì)胞,誘發(fā)細(xì)胞損傷或死亡,從而加劇伴隨的炎癥反應(yīng),因此,抑制 CRAC 通道具有調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)和防止組織細(xì)胞損傷的潛力。
公司的主要在研藥物Auxora ?是一種靜脈給藥的小分子CRAC抑制劑,用于治療急性胰腺炎 (AP) 、天冬酰胺酶相關(guān)性胰腺炎 (AAP)、急性腎損傷 (AKI) 和急性低氧性呼吸衰竭 (AHRF)等危及生命的炎癥性疾病。
公司管理團(tuán)隊(duì)較為出色,CEO兼創(chuàng)始人Leheny擁有哈佛大學(xué)化學(xué)博士學(xué)位,曾在瑞銀、雷曼兄弟等投行擔(dān)任生物醫(yī)藥研究團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人,隨后創(chuàng)辦了風(fēng)險投資公司Caxton Advantage Venture Partners和Valence Life Sciences。公司總裁Dunn此前曾擔(dān)任MonogramBioscience的副總裁兼首席商務(wù)官,Monogram于 2009 年被 LabCorp 收購。
四、轉(zhuǎn)板上市(Uplisting)
11月,有3家公司從OTC板塊,轉(zhuǎn)板到納斯達(dá)克主板上市。
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